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基因治療手術首次應用于常見眼病
來源:科技日報 作者:田學科 點擊數: 發表時間:2019-02-22 14:53:48
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牛津大學19日宣布,該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在英國國家健康研究所牛津生物醫學研究中心的支持下,完成了世界第一例解決老年性黃斑變性(AMD)視力下降問題的基因治療手術。

老年性黃斑變性眼疾是造成英國人視力喪失的主要原因。干性AMD是指一種黃斑細胞的慢性退化,它會給病人視覺中心部分造成間隙或影像斑點,導致病人日常生活中出現閱讀和識別困難。接受第一例手術的是牛津大學年高80歲的奧斯本夫人。像許多AMD患者一樣,她的雙眼都有這種疾患,但左眼情況更為嚴重,中心視覺已經惡化,視力非常模糊。她說自己參與試驗的目的是為了給那些AMD患者帶來幫助。

導致AMD的一個關鍵因素是補體系統,其是人體免疫系統中與細菌作斗爭的一個蛋白質系統。在發生黃斑變性時,這些蛋白質過度活躍并攻擊視網膜細胞,其方式與其攻擊細菌的方式相似。而基因治療的原理就是“停用”補體系統。

手術包括分離視網膜和向眼底注射含有病毒的溶液。該病毒帶有一種經過修飾的DNA序列,可以感染視網膜色素上皮(RPE)細胞,并可以糾正導致AMD的遺傳缺陷。因效果被認為是持久的,理想情況下,基因治療只需進行一次。

麥克拉倫解釋說:“利用病毒這種天然存在的生物體,將DNA傳遞到病人的細胞中。當病毒在視網膜細胞內打開時,會釋放出經過克隆的DNA,細胞開始制造可以改變疾病的蛋白質,來糾正由補體系統造成的炎癥?!彼M孀乓攪破饜島拖喙鼗蛑瘟萍際醯姆⒄?,在未來幾年內,患有干性AMD眼疾的人能夠得到有效治療。 

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